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北海康成戈谢病,酶替代疗法1类新药CAN [复制链接]

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8月3日,CDE承办北海康成1类生物制品注射用CAN的IND申请,CAN是一种重组人酶替代疗法(ERT)。适应症为:戈谢病,是最常见的溶酶体贮积症(LSD)之一。

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症,它以常染色体隐性方式遗传,致病基因位于1号染色体。基因突变导致葡糖脑苷脂酶的催化功能和稳定性下降,细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中,其临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。戈谢病在卫健委公布的个第一批罕见病目录中。

(图源:CDE

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